Woher kommen Arzneimittel?

April 30, 2020

Früher wurden Arzneimittel zufällig gefunden, und manchmal ist das auch heute noch so. Aber in diesem Artikel geht es um sogenanntes rationales Arzneimitteldesign. Wir fangen an mit zwei wichtigen Begriffen:

Wirkstoffe und Targets

Die meisten Arzneimittel sind kleinere Moleküle mit bis zu 70 Atomen. Diese Wirkstoffe binden im Körper an das sogenannte Target, ein „Makromolekül“. Makromoleküle können Eiweißstoffe, DNA, RNA und Zuckerketten (Kohlenhydrate) sein. Die allermeisten Targets sind Eiweißstoffe – Proteine.

Proteine sind die Arbeitstiere unseres Körpers – sie zerlegen die Moleküle in unserer Nahrung, ermöglichen die Zellteilung, aus ihnen bestehen Muskeln und Haare. Ein Grund, warum unsere Ernährung Protein enthalten muss, ist, weil unser Körper dieses in seine Bausteine zerlegt und daraus neue Proteine bauen kann. Sie sind absolut essentiell für unser Überleben.

Ein Beispiel: So wirkt Aspirin

Aber nicht nur unser Körper hat Proteine, auch Krankheitserreger wie Bakterien oder Viren (sic). Und nicht alle Proteine sind gut: Bei Stoffwechselstörungen oder chronischen Krankheiten kann es sinnvoll sein, die Aktivität bestimmter Proteine zu vermindern. Ein gutes Beispiel hierfür ist Cyclooxygenase-II oder kurz COX. Dieses Protein wird bei Verletzung von Zellen und bei Entzündung im Körper gebildet und katalysiert einen wichtigen Schritt bei der Herstellung von Schmerzbotenstoffen, so genannten Prostaglandinen. Ohne dieses Cyclooxygenase-II können keine Schmerzbotenstoffe hergestellt werden.

Acetylsalicylsäure - auch bekannt als ASS oder Aspirin – bindet an Cyclooxygenase-II und macht diese kaputt (siehe Bild). Das führt dazu, dass keine Schmerzbotenstoffe mehr gebildet werden, und man weniger Schmerzen empfindet*. In diesem Fall ist also Cyclooxygenase-II das Target und ASS der Wirkstoff.

Hemmung von COX durch Aspirin
Links: Cyclooxygenase-II, ein Eiweißstoff, der Schmerzbotenstoffe herstellt. Rechts: Acetylierung (4 rote Atome) durch Acetylsalicylsäure, auch genannt Aspirin. Diese blockiert den Kanal und das katalytische Zentrum, so dass Cyclooxygenase keine Schmerzbotenstoffe mehr herstellen kann. Die Wirkung hört erst auf, wenn der Körper neue Cyclooxygenase-II hergestellt hat (also einige Stunden). Bild von Andrea Thorn.

Arzneimittelentwicklung

Zur Arzneimittelentwicklung werden zwei Hauptmethoden eingesetzt:

Indirektes oder Liganden-basiertes Wirkstoffdesign testet Moleküle, die bereits bekannten Arzneimitteln in Ladung und Gestalt ähnlich sind. Diese werden darauf getestet, ob sie an das Target binden und es hemmen.

Direktes oder Struktur-basiertes Wirkstoffdesign beruht auf der Kenntnis des Targets und der Wirkstoff wird so ausgewählt, dass er an das Target bindet. Beim Fragment-basierten Wirkstoffdesign werden kleinere Moleküle an verschiedene Stellen im Target gebunden und mit diesem Wissen dann ein Wirkstoff synthetisiert, der die Eigenschaften der Fragmente in  einem Molekül vereint.

Für beide Hauptmethoden kann eine Vorauswahl von möglichen Wirkstoffen mithilfe von Computerberechnungen getroffen werden, aber für Struktur-basiertes Wirkstoffdesign muss die Struktur des Makromoleküls genau bekannt sein.

Die Coronavirus Structural Task Force hilft bei der Suche nach einem Arzneimittel, indem wir die makromolekularen Strukturen von möglichen Targets, nämlich den Proteinen des Coronavirus, überprüfen und zum Teil sogar verbessern. Außerdem bieten wir Wirkstoffdesignern Informationen zu den verschiedenen Makromolekülen an. Auf diese Art und Weise hoffen wir, einen Beitrag zur Bekämpfung des Virus zu leisten.

*Leider werden statt Prostaglandinen dann mehr Leukotriene produziert, die bei Asthmatikern einen Anfall auslösen können – deswegen sollen Asthmatiker Aspirin nur nach Absprache mit dem Arzt nehmen.

(Titelbild: Aspirintabletten von Ragesoss, Wikimedia Commons / license: CC 4.0)

Corinna, der Corona-Kaktus

@
Corinna ist das Maskottchen der Task Force und hilft bei allen pflanzenbezogenen Aufgabenstellungen. Frühere Erfahrungen konnte sie schon im Baumarkt sammeln, und auch wenn sie manchmal etwas kratzbürstig sein kann, liebt sie es doch zu kuscheln und in der Sonne zu liegen
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Helen Ginn

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Dr. Helen Ginn ist leitende Wissenschaftlerin am Diamond Light Source Institut in Großbritannien und Methodenentwicklerin für die Strukturbiologie. Derzeit arbeitet sie an der Darstellung von Proteineinheiten (Representation of Protein Entities, RoPE) für Strukturbiologen. Sie hat die Software Vagabond zur torsionswinkelgesteuerten Modellverfeinerung und cluster4x zur Gruppierung von Datensätzen entwickelt. Zu ihren Forschungsinteressen gehört auch die Kartierung […]
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Nick Pearce

Assistant Professor @ SciLifeLab DDLS Fellow
Nicholas Pearce machte 2012 seinen Bachelor in Physik an der Universität Oxford und promovierte 2016 in Systems Approaches to Biomedical Sciences. Im Jahr 2017 zog er nach Utrecht in den Niederlanden, um mit Piet Gros zu arbeiten. Dort erhielt er ein EMBO-Langzeitstipendium und arbeitete an der Analyse von Unordnung in makromolekularen Strukturen. Anschließend erhielt er […]
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Mathias Schmidt

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Mathias macht momentan seinen Master in Molecular Life Sciences an der Universität Hamburg und ist seit März 2022 Hilfswissenschaftler in der Corona Structural Taskforce. Dort beschäftigt er sich mit der Frage nach dem Ursprung von SARS-CoV-2. Sein Forschungsschwerpunkt im Studium liegt auf der Entwicklung von synthetischen, molekularen Mechanismen zur Regulierung von Genen in pflanzlichen wie […]
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David Briggs

Principal Laboratory Research Scientist @ Francis Crick Institute in London, UK
David Briggs ist Principal Laboratory Research Scientist im Labor für Signal- und Strukturbiologie am Francis Crick Institute in London, UK. Als ausgebildeter Kristallograph konzentriert sich seine Arbeit auf die biophysikalische und strukturelle Charakterisierung menschlicher extrazellulärer Proteine, die an der Synapse beteiligt sind und wichtige Auswirkungen auf psychiatrische und neurodegenerative Störungen haben. Er ist auch an […]
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Lisa Schmidt

Webentwicklerin und Illustratorin @ Mullana
Lisa Schmidt ist freiberufliche Illustratorin und studierte Multimedia und Kommunikation (BA) in Ansbach, Deutschland. Ihre Arbeit konzentriert sich auf die Visualisierung von Wissenschaft und Technik. Sie ist als Mediengestalterin bei der Coronavirus Structural Task Force tätig, wo sie Webdesign, 3D-Rendering für wissenschaftliche Illustrationen und Öffentlichkeitsarbeit betreibt.
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Philip Wehling

Student der Nanowissenschaften (M.Sc.) @ Institut für Nanostruktur und Festkörperphysik, Universität Hamburg
Philip begeistert sich schon lange für biologische Prozesse und verfügt über ein analytisches Weltverständnis. Nachdem er lange Zeit als Krankenpfleger in verschiedenen Bereichen gearbeitet hat, studierte er zunächst Mathematik und schließlich Nanowissenschaften. Im Rahmen einer Ringvorlesung zur Vorbereitung einer Bachelorarbeit kam er mit der Proteinkristallographie in Berührung und beginnt nun, sich als Mitglied des Thorn […]
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Binisha Karki

Wissenschaftliche Mitarbeiterin @ BioNTech SE
Binisha ist als wissenschaftliche Mitarbeiterin bei BioNTech angestellt und arbeitet an der Entwicklung von Impfstoffen gegen COVID-19 sowie Krebsimmuntherapien. Sie beendete ihr Studium der Molekularbiologie an der Southeastern Louisiana University im Mai 2019. Anschließend arbeitete sie als Forschungstechnikerin im Chodera-Lab, wo sie biophysikalische Messungen an Modellen von Protein-Liganden-Systeme für computerchemische Benchmarks durchführte.
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Hauke Hillen

Juniorprofessor an der Universitätsmedizin Göttingen & Gruppenleiter am MPI für Biophysikalische Chemie @ Universitätsmedizin Göttingen
Hauke ist Biochemiker und Strukturbiologe. Mit seinem Forschungsteam untersucht er mittels Röntgenkristallografie und Kryo-Elektronenmikroskopie die Struktur und Funktion von molekularen Maschinen, die für die Genexpression in eukaryotischen Zellen verantwortlich sind. Er interessiert sich dabei besonders dafür wie genetisches Material außerhalb des Zellkerns exprimiert wird, zum Beispiel in menschlichen Mitochondrien oder durch Viren im Zytoplasma.
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AG Richardson

AG Richardson @ Duke University, Durham, North Carolina, USA
Das Langzeitziel der AG Richardson ist ein tieferes Verständnis der dreidimensionalen Strukturen von Proteinen und RNA zu erhalten, einschließlich ihrer Beschreibung, Einflussfaktoren, Faltung, Evolution und Regulation. Hierbei verwenden die Richardsons strukturelle Bioinformatik, makromolekulare Kristallographie, Molekülgrafik, Strukturanalyse und Methodenentwicklung, insbesondere bei der Verbesserung der Genauigkeit von molekularen Strukturen. Im Projekt arbeiten und bewerten sie die Geometrie […]
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Holger Theymann

Agile-Leadership-Coach @ mehr-Freu.de GmbH
Holger hält Webseiten am Laufen. Er zaubert Daten aus wissenschaftlichen Datenbanken in hübsche Tabellen. Er hat außerdem ein Auge darauf, dass die Seiten schnell, sicher und zuverlässig ist. Seine Erfahrung als Software-Entwickler, Software-Architekt, Agiler Projektmanager und Coach halfen der Task Force, dass der ganze Prozess rund lief. Außerdem zeigt er den Mitgliedern der Task Force, […]
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Ezika Joshua Onyeka

Public Health M.Sc. Student @ Hamburg University
Joshua arbeitet als studentische Hilfskraft im Thorn Lab. Er hat einen Bachelor-Abschluss in Public Health und ist derzeit an der Hochschule für Angewandte Wissenschaften Hamburg (HAW) für seinen MPH eingeschrieben. Er hat bei der Umsetzung einiger Impfprogramme geholfen, um die Impfrate zu verbessern und bei der Ausbildung von medizinischem Personal in Hinblick auf die Impfstrategie. […]
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Florens Fischer

Student der Biologe (M.Sc.) @ Rudolf-Virchow-Zentrum, Universität Würzburg
Florens studiert Biologie (M.Sc.) und unterstützte als Hilfswissenschaftler die Task Force. Sein Fokus lag dabei in der Bioinformatik und er unterstützt die Arbeiten wie Automatisierung von Programmcode und Strukturierung von Big Data mit Hilfe von Machine Learning. Außerdem unterstützte er das Team in anderen Bereichen, wie zum Beispiel in der wissenschaftlichen Recherche.
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Katharina Hoffmann

Studentin der Molekularbiologie (M.Sc.) @ Institut für Nanostruktur und Festkörperphysik, Universität Hamburg
Katharina hat im AK Thorn als Hiwi gearbeitet. Normalerweise studiert sie im Master Molekularbiologie an der Uni Hamburg. In ihrer durch Corona auf Eis gelegten Masterarbeit beschäftigt sie sich mit der Unterbrechung bakterieller Kommunikation. Seit dem Lockdown treibt sie sich in Datenbanken rum und analysiert Sequenzen. Sie hätte nie gedacht, so nah an die Strukturbiochemie […]
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Nicole Dörfel

Mediengestalterin @
Nicole Dörfel sorgt dafür, dass wir und unsere Arbeit gut aussehen! Sie ist die Illustratorin, Mediengestalterin und künstlerische Seele der Task Force. Ihren Pinsel schwingt sie sowohl im Printbereich als auch digital – stets mit der Spezialisierung auf Mediendesign. Für die Task Force ist Nicky vor allem zuständig für Grafikdesign, sämtliche Werbematerialien (für die Öffentlichkeitsarbeit) […]
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Pairoh Seeliger

Verwaltungsassistentin @ Institut für Nanostruktur und Festkörperphysik, Universität Hamburg
Pairoh Seeliger entlastet als die Assistentin der Task Force die Wissenschaftler. Sie kümmert sich um Medienanfragen, Sprachprobleme und logistische Aufgaben aller Art. Außerdem bewertet sie die Verständlichkeit und Sprache unserer deutschen Öffentlichkeitsarbeit. Sie bezeichnet sich selbst als "Mädchen für Alles mit Germanistikstudium und kaufmännischer Ausbildung. Spezialität: Pfefferminztee".
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Oliver Kippes

Student der Biochemie (B.Sc.) @ Rudolf-Virchow-Zentrum, Universität Würzburg
Oliver studiert Biochemie und hat vor seinem Studium eine Ausbildung als Fachinformatiker absolviert. Mithilfe des kombinierten Wissens seines Studiums und seiner Ausbildung hilft er bei der Verwaltung der Strukturdatenbank, programmiert Anwendungen für diese und unterstützt das Team bei Literaturrecherchen. Die Strukturbiologie war für Oliver trotz seines Studiums ein noch neues Themenfeld, das er mit großer […]
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Luise Kandler

Studentin der Biochemie (B.Sc.) @ Rudolf-Virchow Zentrum, Julius-Maximilians-Universität Würzburg
Luise studiert Biochemie und ist der Task Force während des ersten Corona-Lockdowns beigetreten. Ihre Bachelorarbeit mit Fokus auf Computer anwendung hat sie im AK Thorn geschrieben. In der Task Force nutzt sie ihr biochemisches Wissen für Literaturrecherchen und versucht, die besten Visualisierungen von Molekülen des Coronavirus zu finden. Nichtsdestotrotz lernt Luise nebenbei auch Python und […]
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Ferdinand Kirsten

Student der Biochemie (B.Sc.) @ Rudolf-Virchow-Zentrum, Universität Würzburg
Ferdinand hat am AK Thorn seine Bachelorarbeit über Lösungsmittelaustausch und Interaktion in makromolekularen Kristallen angefertigt. Als Novize in der Welt der Kristallographie und der Strukturaufklärung hilft er, wo er kann, wobei sein Hauptaugenmerk auf Literatur- und Genom-Recherchen sowie der Strukturverfeinerung liegt. Auch wenn er sich eigentlich mehr als „Ich will aber was anfassen und im […]
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Kristopher Nolte

Student der Biochemie (B.Sc.) @ Rudolf-Virchow Zentrum, Julius-Maximilians-Universität Würzburg
Kristopher trat dem AK Thorn im Rahmen seiner Bachelorarbeit bei. In dieser Arbeit hat er AUSPEX mit Hilfe maschinellen Lernens verfeinert. Da aber die Coronakrise unser aller Leben zum Stillstand gebracht hat, trägt er nun zur Task Force bei, indem er seine Kenntnisse der Bioinformatik und Programmierung nutzt, um alle Coronavirus-relevanten Daten aus der PDB […]
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Toyin Akinselure

Studentin der Nanowissenschaften (M.Sc.) @ Institut für Nanostruktur und Festkörperphysik, Universität Hamburg
Toyin ist Mikrobiologin und derzeit Masterstudentin der Nanowissenschaften mit den Schwerpunkten Nanobiologie und Nanochemie. Sie interessiert sich für wissenschaftliche Forschung, insbesondere für Proteinchemie und Wirkstoffentwicklung. Im letzten Herbst und Winter hat sie ein Praktikum bei zwei Forschungsprojekten gemacht, eines in der Wirkstoffforschung und das andere in der Proteinstrukturaufklärung. Sie fand beide spannend und hofft, ihr […]
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Erik Nebelung

Student der Nanowissenschaften (M.Sc.) @ Institut für Nanostruktur und Festkörperphysik, Universität Hamburg
Erik studiert Nanowissenschaften mit Fokus auf biochemischen Anwendungen und Methoden. Zwischen August 2020 und Januar 2021 führte er im iNano Institute in Aarhus sein Studium fort, inzwischen hat er – zurück in Hamburg – seine Masterarbeit begonnen. In seiner Bachelorarbeit kam er bereits in den Genuss, Proteine zu kristallisieren, was seine Faszination für Biomoleküle nur […]
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Lea von Soosten

Studentin der Physik (M.Sc.) @ Institut für Nanostruktur und Festkörperphysik, Universität Hamburg
Lea studiert Physik im Master und interessiert sich für alles, was mit Biologie zu tun hat. Obwohl sie aus einem anderen Bereich kommt, ist sie dem Team beigetreten, um ihr Wissen über Biochemie zu erweitern und der Task Force mit Schwerpunkt auf Literaturrecherche zu helfen. Außerdem liebt sie es, zu zeichnen!
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Sabrina Stäb

Studentin der Biotechnologie (M.Sc.) @ Institut für Nanostruktur und Festkörperphysik, Universität Hamburg
Sabrina studiert Biochemie und arbeitet als Hilfswissenschaftlerin im AK Thorn und in der CSTF. Durch ihre Bachelorarbeit zur „Kristallisation und Strukturlösung von qualitativ hochwertigen Strukturen für MAD-Experimente“ konnte sie reichlich Erfahrung im Bereich Kristallographie sammeln und bringt diese nun im Projekt ein. Wenn sie nicht gerade wegen COVID-19 daheim bleiben muss, verbringt sie ihre Freizeit […]
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Alexander Matthew Payne

Doktorand der Chemischen Biologie @ Chodera Lab, Memorial Sloan Kettering Center for Cancer Research, New York, USA
Alex ist ein Doktorand, der verstehen möchte, wie sich Proteine bewegen. Er arbeitet seit kurzem in den Laboren von John Chodera und Richard Hite an einem Projekt zwischen Molekulardynamik und Cryo-EM. Sein Ziel ist es, Konformationsensembles aus Cryo-EM-Daten zu generieren und diese mithilfe von Massive Scale Molecular Dynamics über Folding@home zu simulieren. Er ist auch […]
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Maximilian Edich

Doktorand der Bioinformatik @ Institut für Nanostruktur und Festkörperphysik, Universität Hamburg
Max hat seinen Master in Bioinformatik und Genomforschung in Bielefeld absolviert und ist 2021 als Doktorand der CSTF beigetreten. Sein Fokus lag bis dato auf dem molecular modeling und nun beschäftigt er sich mit der sogenannenten R-factor gap. Als Teilnehmer des iGEM Wettbewerbs konnte er bereits 2017 erleben, was es heißt Teil eines jungen und […]
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Agnel Praveen Joseph

Computerwissenschaftler @ Science and Technology Facilities Council, UK
Dr. Agnel Praveen ist Methodenentwickler im CCP-EM Team des Science and Technology Facilities Councils des Vereinigten Königreichs (STFC UK). Sein Hauptaugenmerk liegt auf verschiedenen Herangehensweisen, um atomare Cryo-EM-Modelle und Rekonstruktionsdichten zu interpretieren und zu bewerten. Ebenso gehören computerbasierte Methoden zur Interpretation von Cryo-ET-Daten zu seinem Abeitsfeld. Zusammen mit fünf anderen Gruppen in Großbritannien arbeitet er […]
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Dale Tronrud

Freier Wissenschaftler @
Dr. Dale Tronrud löst Proteinkristallstrukturen und entwickelt Methoden und Software zur Optimierung makromolekularer Modelle gegen Röntgendaten und chemisches Vorwissen. Seine Interessen umfassen Enzym-Inhibitor-Komplexe und Photosyntheseproteine, mit einem Schwerpunkt auf dem Fenna-Matthews-Olson Protein. Darüberhinaus ist er auch an der Validierung und Korrektur vieler PDB Modelle beteiligt gewesen. Bei all diesen Projekten ist es essenziell, die richtige […]
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Sam Horrell

Beamline-Wissenschaftler @ Diamond Light Source, Oxfordshire, Großbritannien
Dr. Sam Horrell ist Struktubiologe in der Methodenentwicklung am Teilchenbeschleuniger Diamond Light Source, insbesondere Methoden, um die Funktion von Enzymen mit Strukturfilmen besser aufklären zu können. Im Projekt arbeitet sich Sam durch die deponierten SARS-CoV und SARS-CoV-2-Strukturen, um das bestmögliche Modell für zukünftige Arzneimittelentwicklung zu finden. Er kommuniziert gerne über seine und andere Wissenschaft und […]
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Cameron Fyfe

Postdoc @ Micalis Institute, INRAE, Paris, France
Cameron ist ein Strukturbiologe, der sich bisher ausgiebig mit Proteinen aus Mikroorganismen beschäftigt hat. Er hat langjährige Erfahrung in der pharmazeutischen Industrie und der strukturbiologischen Forschung. In der Task Force möchte er seine Fähigkeiten zur Verbesserung bestehender Modelle für die Medikamentenentwicklung einsetzen. Derzeit forscht er am INRAE an radikalen SAM-Enzymen. Wenn er nicht im Labor […]
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Tristan Croll

Postdoc @ Cambridge Institute for Medical Research, University of Cambridge
Dr. Tristan Croll ist Spezialist für die Modellierung atomarer Strukturen in schlecht aufgelösten kristallographischen und Kryo-EM-Dichtekarten und der Entwickler des Modellbauprogramms ISOLDE. Sein Hauptaugenmerk liegt auf der Korrektur der verschiedenen Fehler in der Molekülgeometrie oder bei inkorrekter Dichteinterpretation, die in schlecht aufgelösten Teilen der Dichte vorkommen, mit dem Ziel, den Modellbau bei 3 Angström auf […]
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Gianluca Santoni

Forscher für Daten in der seriellen Kristallographie @ European Synchrotron Radiation Facility, Grenoble, Frankreich
Dr. Gianluca Santoni ist Experte für proteinkristallographische Datensammlung und -analyse. Nach seiner Doktorarbeit in strukturbasiertem Wirkstoffdesign hat er als Postdoc am Strahlrohr ID23-1 der European Synchrotron Radiation Facility (ESRF) gearbeitet und die SSX-Datenanalysesoftware ccCluster entwickelt. Mittlerweile interessiert er sich für die Optimierung von Messstrategien für die Datensammlung von mehreren Kristallen und ist außerdem der wissenschaftliche […]
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Yunyun Gao

Postdoc im AUSPEX-Projekt @ Institut für Nanostruktur & Festkörperphysik, Universität Hamburg
Yunyun Gao ist Methodenentwickler für Analysestrategien für Biomolekül-Daten. Bevor er zur Thorn-Gruppe kam, arbeitete er an SAXS/WAXS von Polymeren und Proteinen. Er will Datenanalysen objektiver und zuverlässiger  machen. Yunyun erweitert zur Zeit die Funktionalität von AUSPEX. In der Coronavirus Structural Taskforce managt er die Datenbank und alles, was mit AUSPEX zu tun hat.
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Johannes Kaub

Wissenschaftlicher Koordinator @ Institut für Nanostruktur & Festkörperphysik, Universität Hamburg
Johannes Kaub hat Chemie, Schwerpunkt Physikalische Festkörperchemie, an der RWTH Aachen studiert und war anschließend als wissenschaftlicher Mitarbeiter am Max-Planck-Institut für Struktur und Dynamik der Materie beschäftigt. Die Coronavirus Structural Task Force unterstützt er als wissenschaftlicher Koordinator mithilfe seiner organisatorischen Fähigkeiten und seiner Begabung fürs Lösen von Problemen. Neben der Wissenschaft gilt seine größte Leidenschaft […]
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Andrea Thorn

Gruppenleiterin @ Institut für Nanostruktur und Festkörperphysik, Universität Hamburg
Dr. Andrea Thorn ist Spezialistin für die Strukturlösung mit kristallographischen Methoden und Kryo-Elektronenmikroskopie. Sie hat in der Vergangenheit zu Programmen wie SHELX, ANODE und (etwas) PHASER beigetragen. Ihre Arbeitsgruppe entwickelt die Diffraktionsdaten-Analysesoftware AUSPEX, ein neuronales Netzwerk zur Sekundärstrukturannotation in Kryo-EM Dichtekarten (Haruspex) und ermöglicht anderen Wissenschaftlern die Lösung schwieriger Strukturen. Andrea hat eine Leidenschaft für […]
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